A colangite esclerosante primária é relativamente rara, afetando aproximadamente de 10 a 40 pessoas em 1 milhão. Acomete mais frequentemente homens do que mulheres com idade média de 43 anos.Sua fisiopatogênica ainda não foi completamente elucidada. Sabe-se que por algum motivo ocorre inflamação dos ductos biliares, tanto no interior quanto no exterior do fígado. Com o tempo, esta inflamação gera cicatrizes, que acabam por obstruir esses canais. Deste modo, há o acúmulo de bile no ambiente hepático, resultando em cirrose e hipertensão portal. As chances de surgirem neoplasias malignas nas vias biliares é muito mais elevada do que na população em geral.

Inicialmente, as manifestações clínicas são bem variadas. Primeiramente, os sintomas apresentados são os de colite (diarréia, dores abdominais, perda de peso, sangue ou muco nas fezes). Outros sintomas são fadiga, prurido, febre, vindo acompanhada de alguns sinais clínicos, como aumento hepático e esplênico, hiperpigmentação da pele e xantomas.

O tratamento pode ser feito com o uso de ácido uso deoxicólico (UDCA), que é um variante de sais biliares, que apresentam a particularidade de ser mais hidrofílico que a maior parte dos sais biliares encontrados na bile. A dose normalmente utilizada é de 10-15 mg/kg/dia dividida em 3 ou 4 vezes ao dia.

Existe também a opção do tratamento endoscópico, por meio da dilatação das artérias estenosadas, com balão ou prótese (stent). Este método tem sido utilizado em pacientes que apresentam episódios recorrentes de piora clínica, como um jeito de diminuir a colestase e a colangite.

O transplante hepático é realizado somente em pacientes com cirrose avançada, sendo bem sucedido em quase todos os casos. Todavia, ocorre recidiva em cerca de 20% dos pacientes transplantados, havendo, algumas vezes, a necessidade de outro transplante.